提供式I的肽核酸衍生物以序列特异性方式紧密结合前mRNA内的剪接位点。考虑到优异的细胞膜通透性和对RNA的强亲和力，所述肽核酸衍生物作为“裸”寡核苷酸以亚飞摩尔浓度诱导用肽核酸处理的细胞中的外显子跳跃。所述化合物甚至在以1μg/Kg或更...

本发明提供了靶向人MLPH前体mRNA“外显子2”的3

本发明提供了靶向人ACC2前体mRNA“外显子12”的5

一种治疗与人MMP‑1基因转录相关的疾病或状况的方法，包括给对象施用根据权利要求1的肽核酸衍生物。本发明提供了根据权利要求1的肽核酸衍生物，其靶向人MMP‑1前体mRNA“外显子5”的5’剪接位点。本发明的肽核酸衍生物在细胞中强力诱导人...

提供了靶向人酪氨酸酶mRNA前体的3'剪接位点的肽核酸衍生物。肽核酸衍生物在细胞中有效诱导人酪氨酸酶mRNA的剪接变体，并且可用于在局部施用时安全地治疗涉及人酪氨酸酶蛋白的皮肤病适应症或状况。

本发明提供靶向人类SCN9A前mRNA中外显子4的3'剪接位点的肽核酸衍生物。所述肽核酸衍生物有效诱导细胞中缺失SCN9A外显子4的SCN9A mRNA剪接变体，并可用于安全治疗涉及Na

提供靶向人类SNAP25前mRNA的3'剪接位点的肽核酸衍生物。所述肽核酸衍生物至少有效诱导细胞中人类SNAP25 mRNA的剪接变体，并可用于通过局部给予安全治疗涉及人类SNAP25蛋白表达的皮肤病适应症或病症。

提供式I的肽核酸衍生物以序列特异性方式紧密结合前mRNA内的剪接位点。考虑到优异的细胞膜通透性和对RNA的强亲和力，所述肽核酸衍生物作为“裸”寡核苷酸以亚飞摩尔浓度诱导用肽核酸处理的细胞中的外显子跳跃。所述化合物甚至在以1μg/Kg或更...

提供了靶向人类HIF‑1α前mRNA的一部分的肽核酸衍生物。所述肽核酸衍生物有效诱导外显子跳跃以在细胞中产生HIF‑1αmRNA的剪接变体，并且可用于治疗涉及HIF‑1α的过度表达的适应症或病症。